Científicos logran editar ADN humano dentro del cuerpo por primera vez

Para corregir una mutación genética en las células hepáticas causada por la enfermedad de Wilson

• Vanessa Vázquez
• Octubre 23, 2026 - 08:48 p.m.
• VIRAL

Por primera vez, científicos lograron utilizar una técnica de edición genética para alterar el ADN directamente dentro del cuerpo humano.

De acuerdo con la revista Nature, durante un ensayo clínico se hizo uso de una herramienta conocida como "edición de precisión" para corregir una mutación genética en las células hepáticas causada por la enfermedad de Wilson, afección que impide que el organismo elimine el exceso de cobre.

Con ello se abrió el camino a terapias genéticas más rápidas, menos invasivas y con menores costos que sustituyen los procedimientos complejos de laboratorio.

La enfermedad de Wilson es causada por mutaciones en el gen ATP7B, que produce una proteína responsable de eliminar el exceso de cobre del hígado. Al no ser tratado, el oligoelemento se acumula hasta alcanzar niveles tóxicos, lo que causa daño hepático grave, deterioro nervioso y trastornos neurológicos.

Los tratamientos actuales requieren tomar medicamentos para eliminar este mineral de por vida, pero con edición genética se abre la posibilidad de una solución única y permanente al reparar directamente el defecto.

La edición genética estándar, como las tecnologías CRISPR-Cas9, generalmente desactiva los genes en lugar de reescribirlos. La edición de precisión actúa como un procesador de texto microscópico capaz de insertar, eliminar y reemplazar segmentos específicos de ADN con extrema precisión.

Esto fue desarrollado por la empresa de biotecnología estadunidense Prime Medicine. El tratamiento introduce herramientas de edición genética en las células del hígado mediante diminutas nanopartículas lipídicas, una tecnología similar a la utilizada en las vacunas de ARNm.

Aunque editar el ADN directamente dentro del cuerpo evita el proceso costoso y arriesgado de extraer las células del paciente, modificarlas en un laboratorio y volver a inyectarlas, expertos advierten que la edición genética dentro del organismo conlleva sus propios desafíos, ya que no se puede verificar que las modificaciones sean totalmente precisas antes de que las células comiencen a replicarse.

Se espera que Prime Medicine comparta los primeros resultados clínicos del ensayo el próximo año, junto con las decisiones sobre otros tratamientos que actualmente están a la espera de la aprobación regulatoria.